Félix Espoz. Madrid
Alfonso Domínguez Gil-Hurlé, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Salamanca y catedrático de Farmacia de la Universidad de Salamanca, señala que es “urgente” que se apruebe en España el Real Decreto de terapias avanzadas de fabricación no industrial, ya que hay grupos de investigación básica que necesitan dar el paso ya a la ‘clínica’, y que la nueva consideración que se les otorga a estas terapias, la de medicamentos, hace necesario un papel más proactivo del farmacéutico de hospital, que puede colaborar en muchas fases de su desarrollo.

El Ministerio de Sanidad ha hecho público el borrador del Real Decreto por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. ¿Qué novedades aporta este documento?

Este tipo de terapias se elaboran en hospitales y centros de investigación asociados a hospitales: dentro del sistema público de salud.

Para explicar esta propuesta, hay que tener en cuenta que la Unión Europea, a finales de 2007, publica una normativa en la que considera que el término terapias avanzadas, que incluye la terapia celular, la terapia génica y la ingeniería de tejidos (y los productos de combinación de estas tres terapias) son medicamentos. Este hecho es importante, ya que durante todo el siglo XX se han estado utilizando células, órganos o tejidos, pero no tenían la consideración de medicamentos. Y desde el momento que tienen esta nueva definición, tienen que adaptarse a una regulación similar a la de los medicamentos de origen químico o biotecnológico.

Esta normativa entra en vigor en 2008 y los países están adoptando determinadas medidas para poder abordarla. Se debe tener en cuenta que en España se ha hecho una importante inversión en centros de terapia celular e ingeniería de tejidos. La dificultad añadida es que si estos productos se quieren realizar fuera del ámbito industrial tienen que adaptarse. Lo que significa trabajar con exigencias de calidad de industria farmacéutica dentro de los centros hospitalarios o de investigación asociados a los hospitales.

¿En qué punto está la normativa en España?

Uno de los problemas que hay en España es que hay muchos centros de investigación básica que están trabajando con terapia celular, pero pasar de ahí al uso en la clínica exige atenerse a la normativa regulatoria, y de ahí la urgencia de este proyecto de decreto, que aún no está aprobado.

Se encuentra en trámite de autorización y recoge prácticamente lo mismo que en la legislación europea, que ya tomaban en consideración que, a diferencia de un medicamento químico o biotecnológico desarrollado en la industria, aquí hay muchas posibilidades de que se desarrollen en centros hospitalarios.

La aplicación de estas nuevas exigencias implica una inversión importante, en salas blancas, por ejemplo...

Hay más de 20 salas blancas en España, pero no solamente es esto, se debe adoptar la forma de trabajar de la industria farmacéutica en relación al desarrollo de nuevos medicamentos.

La Junta de Andalucía ha hecho un esfuerzo bastante importante en este campo y está celebrando un máster cada año para la formación de técnicos para plantas de terapia celular.

¿Al ser consideradas medicamentos, el papel del farmacéutico de hospital tendrá que ser más proactivo?

Sin duda. Estas terapias se incorporan a los hospitales como una nueva clase de medicamentos y, por lo tanto, hay una serie de actividades que realizan los servicios de Farmacia para los que podríamos llamar ‘medicamentos convencionales’ que ahora se tendrán que aplicar a terapia celular. E, independientemente de esto, hay una serie de aspectos en los cuales, farmacéuticos con una suficiente especialización pueden colaborar. La terapia celular es por esencia interprofesional, es decir, hay aspectos relacionados con tecnología farmacéutica, con estudio de biodistribución o transporte celular y toda la puesta en valor de la tecnología farmacéutica aplicada a la producción de terapias avanzadas.

¿Está preparado el sistema para incorporar de forma ágil la nueva normativa?

En estos momentos no. Está bastante desarrollada la investigación básica. Hay grupos importantes. Estamos enganchándonos a las líneas más modernas de investigación, pero en el campo de los ensayos clínicos todavía tenemos bastante que avanzar.

En el mundo hay registrados en estos momentos 3.500 ensayos clínicos de terapias avanzadas, pero muy pocos son españoles. La investigación que más se hace aquí es la básica, pero si queremos transformarla en medicamentos, necesitamos volcarnos en la investigación clínica.

¿Influirá el momento económico actual?

Asumo que hay preocupación en todos los centros de investigación por la necesidad de reducir presupuestos y por avanzar en este tipo de terapias. Los informes que he tenido oportunidad de leer en los últimos meses hablan de que la facturación mundial en terapias avanzadas en 2010 fue de 5.000 millones de dólares y que se prevé que para 2018 se de 35.000 millones. Es difícil compaginar esta expansión, que se da sobre todo en áreas como la cardiaca o la médula espinal, con una reducción de los recursos públicos a la investigación. Es un problema.

Hay líneas de investigación que están dando resultados muy interesantes…

Por supuesto. Hay grupos de trabajo que en España ya están aplicando este tipo de terapias a los pacientes, fundamentalmente dentro de ensayos clínicos, por ejemplo, en La Paz están trabajando en tejido adiposo como células generadoras de células madre, pero es que el campo es impresionante, ya que las células se pueden utilizar como vehículos de medicamentos químicos para disminuir la toxicidad o para dirigirlos a determinadas estructuras. Hay que añadir la importancia que están tomando los biomateriales inteligentes para dirigir terapia celular a órganos específicos.

Por lo que nos ha comentado, lo óptimo sería darle salida lo antes posible a este borrador…

Hay muchos grupos de investigación trabajando que necesitan dar ya el paso a la clínica. Sucede como cuando se establecieron en los años 50 la normativa de ensayos clínicos, se aprobó que hubiese ensayos clínicos en fases I, II y III, antes de que llegara al mercado. Todo este trasiego de investigación clínica necesita un apoyo regulatorio, aparte de los condicionantes éticos y de una retribución económica. Fabricar en condiciones de GMP es muy caro. Una sala blanca cuesta un millón de euros, y no sólo esto, la forma de trabajo, la documentación que hay que generar y las precauciones que hay que tomar para asegurar la calidad del producto.

¿Hay ahora inseguridad jurídica?

Lo que hay es un momento de espera al saber que esta regulación ya está activa en Europa. Las terapias avanzadas se van a poder autorizar en el mismo Estado miembro. Esta norma es importante para España y para su investigación.

Hasta ahora no se cumplían las tres fases de ensayos clínicos y la petición de autorización a las autoridades reguladoras…

La exigencia para ser considerada terapia celular es que las células tengan algún tipo de manipulación significativa. Hay muchas terapias que usan células, pero no son terapias avanzadas. Por ejemplo, si uno va a colocarse un implante a un dentista le ponen un concentrado de plaquetas, que es terapia celular, pero al no haber sido manipuladas estas plaquetas no se ajusta al concepto de terapia avanzada. O, en el trasplante de médula ósea, en su mayor parte, no se hace una manipulación celular y en consecuencia no tienen por qué ajustarse a la normativa de medicamentos.

En cuanto se determine que sí es una terapia avanzada, entonces deberá cumplir la legislación europea que va a ser traspuesta a la normativa española.

Además, cabe destacar que hay algunas terapias que se vienen haciendo desde hace años en las cuales hay manipulación de células y ya están implantadas en la clínica, a las que no les van a obligar a la nueva regulación.