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Viernes, 29 de mayo de 2015   |  Número 65
aprobaciones
Por un comité de la EMA
Orkambi, recomendado en una mutación de fibrosis quística
Es la combinación de lumacaftor e ivacaftor

Redacción. Madrid
Vertex ha anunciado que el Comité Asesor de Medicamentos para Alergias y  Enfermedades Pulmonares (Padac) de la Agencia de Alimentos y Medicamentos (FDA) estadounidense ha decidido, por 12 votos a 1, recomendar que el órgano regulador autorice el uso de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) en personas con fibrosis quística (FQ) de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR.

Jeffrey Chodakewitz.

Los comités asesores proporcionan a la FDA asesoramiento independiente de carácter científico y médico sobre la seguridad, la eficacia y el uso idóneo de nuevos medicamentos potenciales. Se prevé que la FDA adopte una decisión sobre la autorización de Orkambi a más tardar el 5 de julio de 2015, fecha establecida por la Ley de Cargos para Usuarios de Fármacos Recetados (Pdufa, por sus siglas en inglés).

La recomendación del comité no es vinculante para la FDA, pero esta suele seguir los consejos del órgano asesor. De autorizarse, Orkambi será el primer y único medicamento que trate la causa subyacente de la FQ en personas con FQ aptas, de 12 años y mayores, portadoras de dos copias de la mutación F508del en el gen CFTR. Las personas que tienen dos copias de la mutación F508del constituyen el grupo más amplio de pacientes aquejados de FQ. En los EE.UU. hay aproximadamente 8.500 personas de 12 años y mayores que tienen dos copias de la mutación F508del.

“Gracias a la positiva recomendación formulada hoy, la comunidad de pacientes con fibrosis quística da un paso más hacia una posible autorización del primer medicamento que trata la causa subyacente de esta enfermedad para muchas más personas”, afirma Jeffrey Chodakewitz, doctor en Medicina, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex. “Esperamos tener la oportunidad de seguir colaborando con la FDA y otros organismos reguladores de todo el mundo para poner Orkambi a disposición de todos los pacientes candidatos al tratamiento lo antes posible”.

Orkambi es un medicamento que combina lumacaftor, que está diseñado para aumentar la cantidad de proteína funcional en la superficie celular abordando el defecto de procesamiento y tráfico de la proteína, e ivacaftor, diseñado para potenciar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie celular. De autorizarse, se administraría en forma de comprimidos plenamente coformulados.

 

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